Ik bij wil dragen aan een mooiere toekomst van alle mensen met taaislijmziekte waaronder onze eigen kleindochter Mikki van bijna 6 jaar.

Cystic fibrosis (CF) of taaislijmziekte gaat gepaard met chronische longproblemen: het bemoeilijkt de ademhaling, veroorzaakt aanhoudend ophoesten van vastzittend taai slijm, leidt tot terugkerende longinfecties en kent een progressieve achteruitgang van de longfunctie. Het gevolg is een beperkte levensverwachting en een kwaliteit van leven die ver onder de maat is.

Mensen met Cystic Fibrosis (CF) hebben een foutje in hun DNA waardoor het CFTR-eiwit – dat belangrijk is voor gezonde longen – niet goed werkt of helemaal niet wordt aangemaakt. Er bestaan al medicijnen die dit eiwit verbeteren, maar die werken alleen bij bepaalde mutaties; dus niet bij iedereen met CF. Voor meer dan 250 mensen met CF is nog geen enkel medicijn beschikbaar. Ze hebben zeldzame mutaties of verdragen de huidige behandelingen niet. Maar er is hoop: baanbrekend mRNA-onderzoek kan het verschil gaan maken.
Één therapie die werkt voor iedereen, onafhankelijk van mutaties?
Het kan met mRNA-behandeling. Door gezond mRNA te inhaleren, worden in de longen de juiste CFTR-eiwitten aangemaakt. Dat klinkt ingewikkeld, maar het betekent dat het lichaam zelf de juiste CFTR-eiwitten gaat aanmaken. Ook als deze eigenlijk niet in het lichaam worden gevormd.
Met jouw donatie steun je dit mRNA-onderzoek van professor Jeffrey Beekman en professor Kors van der Ent, in het UMC Utrecht en help je mee om deze veelbelovende therapie sneller beschikbaar te maken.
Elke euro telt – samen versnellen we de oplossing.
Hartelijk bedankt mede namens onze kleindochter Mikki, haar familie en al haar lotgenoten.